Chers amis,

Chers amis, En 2023, les médias ont poursuivi leur communication sur le Kaftrio, traitement désormais accessible aux enfants atteints de mucoviscidose âgés de plus de 2 ans et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR.

Malheureusement, cette médiatisation occulte le fait que ce traitement ne fonctionne pas pour tous les types de mucoviscidose et donc de nombreux malades comme Blanche, restent aujourd’hui sans aucun traitement. Leur espérance de vie demeure de 35 ans.

Le combat doit continuer plus que jamais pour ces patients.

Dans ces circonstances nous avons été particulièrement touchés en 2023 par le soutien spontané de la Comédie de Neuilly qui nous a fait la joie de donner une représentation de son spectacle « les Petites Têtes » au profit de BlancheVlm.

Nous restons naturellement toujours aussi reconnaissants :

  • au golf de Chantilly qui pour la 5e année consécutive a offert son parcours pour le trophée BlancheVlm
  • au golf de Lancieux qui pour la 2e année consécutive a accueilli le Challenge Balle Blanche
  • aux Cycles de l’Immobilier qui à l’occasion du MIPIM ont parcouru 750km entre Lyon et Cannes au profit de BlancheVlm
  • à la fondation les 20coeurs pour sa chaîne de dîners caritatifs (« CookforBlanche »)

Nous demeurons naturellement à votre écoute pour lancer de nouveaux évènements.

De son côté, Blanche est une petite fille de 5 ans toujours aussi pétulante, qui a fait son entrée en grande section de maternelle. Elle aime jouer les mamans avec son petit frère d’un an mais également partir au combat contre ses deux grands frères. Ses idées sur la mode sont déjà bien arrêtées et elle ne jure que par les robes, le maquillage et les bijoux les plus clinquants !

D’un point de vue médical, Blanche a malheureusement connu en 2023 sa première infection au pseudomonas aeruginosa (« pyo »), bactérie particulièrement redoutée dans la mucoviscidose puisqu’elle signe le point de départ d’une colonisation chronique de l’arbre bronchique par P. aeruginosa et donc un développement de la maladie avec ses conséquences pulmonaires.

La sévérité de cette bactérie a contraint Blanche à subir pendant trois mois, 30 minutes de nébulisation d’antibiotiques matin et soir, en plus de l’aérosol qui précède habituellement ses séances quotidiennes de kinésithérapie.

A ce jour, si le Pyo n’est plus détecté dans les prélèvements, ce n’est en aucun cas la preuve de sa disparition complète… Blanche est désormais très attentive à tous les vecteurs du pyo tels que la terre, les eaux stagnantes (ne pas boire une eau restée plus d’une journée dans une carafe, ne pas ouvrir un robinet qui n’a pas coulé depuis 24h, ne pas se baigner sans un contrôle préalable de l’eau de la piscine, rester à l’écart des étangs…)…

Si Blanche semble se montrer déjà responsable, ce n’est pas la conscience du danger qui la guide mais plutôt une vive appréhension des traitements et des hospitalisations…. Ainsi, Blanche nous questionnait encore très récemment sur la gravité de sa maladie…

A ce stade, notre combat prend tout son sens : faire que la recherche médicale transforme cette maladie en une maladie bégnine.

En 2023, nous avons gagné une première bataille car 5 années de financement ont permis au projet de l’Equipe Olivier Tabary, Hopital Saint Antoine, de parvenir avec succès au terme de sa phase de recherche fondamentale.

Pour rappel, l’idée était : Augmenter l’expression du canal ANO1 via une molécule pour compenser le canal CFTR défectueux ou absent

Avancée du projet : le financement de ces dernières années a permis :

  • de prouver que ANO1 peut compenser CFTR fonctionnellement
  • de valider de façon pré-clinique : la toxicité, l’inflammation, les interactions …
  • de prouver l’efficacité in vivo chez la souris F508del (mutation la plus fréquente dans la mucoviscidose) en terme d’espérance de vie, de fertilité
  • de démontrer l’efficacité de ce concept pour des mutations plus grave de type I, comme celle de Blanche

Projets :

  • Création de la start up Anoat Therapeutics
  • Première levée de fonds de 2 millions d’euros
  • Objectif actuel : Préparer le terrain pour une transition vers les essais cliniques

En 2024, nous continuerons de financer grâce à votre soutien, les projets suivants :

  • Equipe Jean-Michel Sallenave, Hopital Bichat
  • Equipe Luc LEBEAU, Faculté de Pharmacie (Strasbourg)

Planifiés sur plusieurs années, ces projets sont refinancés chaque année en fonction des résultats obtenus dont l’insuffisance peut provoquer l’arrêt. En revanche, l’afflux constant de dons garantit le maintien du financement des programmes entamés les plus prometteurs et le lancement d’éventuels nouveaux programmes.

Espérant vivement pouvoir continuer à compter sur vous en 2024, Blanche et ses trois frères, se joignent à nous pour vous souhaiter de belles fêtes de fin d’année.

Du fond du coeur MERCI,

Quiterie et Marc PESTEL-DEBORD