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Tout allait si bien dans le meilleur des mondes …

Mai 2018, 

Parents au comble du bonheur, Blanche venait agrandir notre famille après deux garçons, Arthur et Victor …

1 chance sur 4.

Aucun de nous deux ne pouvait s’imaginer porteur du gène mais sans le savoir, nous avions pourtant 1 chance sur 4 donner naissance à un enfant malade de la mucoviscidose.

Comme à tous les nouveaux nés au troisième jour de leur vie, quelques gouttes de sang lui sont prélevées sur le talon pour le test de Guthrie qui, en France, permet, entre autres, de dépister systématiquement cette maladie depuis 2002. Un test si banal et pourtant si lourd de conséquences. La plupart des parents ignorent à quoi sert ce prélèvement.

En attendant « Pas de nouvelle, bonne nouvelle…! »

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Le diagnostic

Malheureusement, un mois plus tard, un appel de l’hôpital nous annonce l’inaudible nouvelle qui va fracasser notre vie de famille. L’insouciance n’est plus guère de mise.

Blanche est atteinte de la mucoviscidose avec tout ce que cette maladie génétique laisse supposer de contraintes et de souffrances à venir pour ce très cher petit être ainsi que pour ses deux frères aînés et nous-mêmes.

Un malheur n’arrivant jamais seul, nous découvrons, quelques jours après, que la combinaison des deux mutations génétiques portées par Blanche (deux fois la même mutation : 1717-1G>A, à l’état homozygote) s’avère d’une extrême rareté et mène à une forme sévère de la maladie.

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Unique solution pour chasser notre sentiment d’impuissance face à cette maladie génétique mortelle et donner un réel espoir de vie à notre fille :

Militer sans plus attendre pour une réelle intensification de la recherche.

La guerre contre la mucoviscidose est déclarée !

En partenariat avec l’association VLM (« Vaincre La Mucoviscidose »), est ainsi créé le fonds « Blanche VLM » en novembre 2018 avec pour mission exclusive de lever des subsides pour une recherche médicale ciblée.

Depuis lors, votre générosité nous a permis de financer de très prometteurs programmes de recherche, approuvés en amont par le Conseil Scientifique de VLM. Chaque année, ces projets font l’objet d’un compte rendu permettant de décider de la poursuite de leur financement.        (cf. lettres annuelles dans « Actualité/Presse »).

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Sachez que chaque don est important et déductible fiscalement à hauteur de 66% pour les particuliers et 60% pour les entreprises.

Un traitement inefficace pour Blanche

En août 2020, un nouveau traitement a fait son apparition dans le monde de la mucoviscidose avec des résultats très significatifs en termes d’amélioration des capacités respiratoires et d’espérance de vie.

Néanmoins, ce traitement connu sous le nom de KAFTRIO, ne peut fonctionner que sur certains types de mucoviscidoses. Les malades qui, comme Blanche, ne produisent pas la protéine CFTR, demeurent aujourd’hui sans aucune réponse thérapeutique.

Ces patients sont donc contraints de continuer à vivre au rythme des séances de kinésithérapie quotidiennes, de cures d’antibiotiques, de séjours hospitaliers… avec comme unique espoir, atteindre l’âge de 35 ans.

L’objectif du fonds BlancheVlm est donc plus que jamais d’actualité : financer des programmes d’investigation pouvant bénéficier à tous les patients incluant ceux qui, comme Blanche, sont porteurs de mutations sévères de la maladie.

Le corps médical est persuadé de parvenir à guérir, à terme, tous les malades de mucoviscidose; la grande inconnue reste le temps que ceci prendra.

Malheureusement, chaque jour qui passe, voit un peu plus la maladie envahir Blanche.

Le compte à rebours est donc lancé ; aidez-nous S.V.P. à faire progresser la recherche et à donner une vraie raison d’espérer à la génération de Blanche !

Marc & Quiterie PESTEL-DEBORD.

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50/50
autant d'hommes que de femmes

Tous les 3 jours
un enfant naît atteint de cette maladie

1 personne / 30
Porteur sain d’une mutation du gène

La MUCOVISCIDOSE

Maladie génétique incurable MORTELLE qui détruit les poumons et touche également le système digestif.
Elle n’est pas contagieuse. 

Cette maladie du fait de l’absence ou du dysfonctionnement d’une protéine fait que le mucus normalement présent dans les voies respiratoires est plus épais et visqueux.
Cela entraine des infections pulmonaires et un état inflammatoire qui attaquent les poumons, conduisant à terme à une insuffisance respiratoire grave.

Pour plus d’information sur l’association Vaincre la Mucoviscidose, nous vous invitons à consulter le site www.vaincrelamuco.org.

Aujourd’hui, en France 7 200 personnes sont atteintes de la mucoviscidose. Tous les 3 jours, un enfant naît atteint de cette maladie et 2 millions de Français (1 personne sur 30) sont porteurs sains d’une mutation du gène responsable et peuvent la transmettre sans le savoir à leurs enfants.

Tous les jours, la mucoviscidose impose des soins très lourds et extrêmement contraignants permettant de retarder les aggravations et le décès des patients.
La mucoviscidose est un handicap très lourd, sans que personne ne le sache ou même ne le voit.

Blanche Vlm

Pour avoir plus d'informations contactez-moi.

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