Chers Amis, chers Donateurs,
En refermant cette année 2025, nous ressentons une profonde gratitude. Comme chaque fin d’année, nous avons à cœur de vous donner des nouvelles de Blanche, de partager avec vous les avancées rendues possibles grâce à votre soutien, et de vous redire combien votre présence à nos côtés compte dans ce chemin parfois exigeant, mais toujours porteur d’espoir.
Vous le savez, Blanche est atteinte d’une forme sévère de mucoviscidose qui ne lui permet pas de produire la protéine CFTR. Les traitements les plus récents, pourtant porteurs d’immenses avancées pour de nombreux patients, ne peuvent hélas pas l’aider. Cette réalité, nous la portons chaque jour. Elle nous rappelle à quel point il est vital d’accélérer la recherche pour celles et ceux qui, comme elle, restent aujourd’hui sans solution thérapeutique.
C’est pour elle et pour tous ces enfants oubliés des progrès actuels que nous avons créé, avec Vaincre la Mucoviscidose (« VLM »), le fonds « Blanche-VLM ». Votre générosité donne à ce fonds l’élan nécessaire pour soutenir des projets de recherche spécifiquement consacrés aux formes les plus sévères de la maladie. Ce que vous offrez, ce n’est pas seulement un don : c’est une respiration, une possibilité d’avenir, un fil d’espoir auquel nous nous raccrochons avec force.
Merci !
Une nouvelle fois, vous avez été nombreux à répondre présents, et certains engagements, renouvelés année après année, nous touchent plus que nous ne saurions le dire.
- La Comédie de Neuilly : En offrant pour la 3e année consécutive une représentation de son spectacle « Hold Up », a apporté un moment de partage, de rire et de générosité.
- Le Collège Notre-Dame de Sainte-Croix de Neuilly-sur-Seine : Les élèves, les équipes et les familles se sont mobilisés avec chaleur tout au long de l’année et ont témoigné d’une solidarité qui nous va droit au cœur.
- Le Golf de Chantilly : En organisant pour la 7ème année le Trophée Blanche-VLM, continue d’incarner un soutien loyal et précieux.
À tous, merci. Merci pour votre constance, votre créativité, votre bienveillance. Et merci aussi à celles et ceux qui souhaitent imaginer avec nous de nouveaux événements : nous restons, comme toujours, à votre écoute.
Nous souhaitons aussi adresser un remerciement tout particulier à l’équipe de recherche de l’Institut Henri-Mondor, pilotée par le Professeur Pascale Fanen, qui a eu la grande gentillesse d’inviter Blanche à venir la rencontrer. Tous ont pris le temps de lui expliquer, avec une délicatesse infinie, leurs travaux sur la mucoviscidose et sur sa mutation en particulier.
Nous avons été profondément touchés par la rencontre avec ces chercheurs qui consacrent parfois toute leur vie à comprendre, explorer, corriger ce qui fait obstacle à la santé de nos enfants. Leur engagement force le respect : des échecs qui parfois pèsent lourd, des avancées qui rendent le sourire, des années de travail patient, silencieux, souvent invisible.
Ce jour-là, ils nous ont montré à quel point ils sont passionnés, déterminés, optimistes. À quel point ils veulent, eux aussi, trouver un traitement pour Blanche. Nous voulons leur témoigner ici notre grande admiration et toute notre gratitude.
2025, une année de douceur fragile
Cette année, Blanche a fêté ses sept ans. Sa maîtresse de CP l’a décrit comme « une élève discrète, agréable et douce », dotée d’importantes qualités d’attention et d’une volonté de toujours bien faire. Elle concluait l’année de CP par ces mots qui nous ont énormément touchés : « Bravo pour ton courage, ta persévérance et ta gentillesse. »
En dehors de l’école, Blanche continue de s’épanouir à travers la danse, le cirque, le golf, et sa nouvelle passion : la gymnastique, qui lui fait énormément de bien et l’aide à mobiliser son mucus. La voir progresser, rire, se dépasser, apprendre à connaître son corps autrement, est une joie immense pour nous.
À la maison, Blanche est aussi une petite sœur et une grande sœur — pleinement, entièrement, naturellement. Entourée de ses deux grands frères et de son petit frère, elle vit sa place dans la fratrie sans traitement de faveur : ses frères la bousculent, la taquinent, la provoquent comme on le fait avec une petite sœur, sans précaution particulière liée à sa maladie.
Et c’est finalement cela qui importe le plus : pour Blanche, c’est une manière essentielle d’être comme les autres, de ne pas être définie par la mucoviscidose, de ne pas être “la petite fille malade”. Elle sait d’ailleurs parfaitement leur répondre, se défendre et tenir sa place. Cette dynamique si vive, si ordinaire, est pour elle une source précieuse d’équilibre et de normalité.
Sur le plan médical, 2025 a globalement été une année stable : aucune infection sévère, aucune hospitalisation de longue durée, et un état pulmonaire proche de celui de 2024.
Mais cette relative stabilité masque une autre réalité, plus insidieuse, qui s’est imposée au fil des bilans de contrôle.
Alors que les résultats de 2024 laissaient entrevoir un risque de diabète, nous avions profondément revu les petits déjeuners et goûters de Blanche afin d’en réduire le sucre au maximum. Pourtant le bilan de 2025 a montré que des pics de glycémie étaient toujours présents à ces moments-là.
Il a donc fallu une nouvelle fois réajuster son alimentation sur ces repas pour tenter d’éviter ou au moins de retarder l’apparition du diabète, une complication très fréquente dans la mucoviscidose.
À 7 ans, cette contrainte est difficile à vivre : Blanche est naturellement attirée par ce qui est sucré et comprend mal ces interdits qui la distinguent encore des autres enfants. Ce n’est pas toujours simple pour elle, mais elle fait de son mieux avec ses propres forces.
Comprendre les avancées de 2025 pour guider les projets de 2026
Grâce à vous, en 2025, nous avons pu continuer à financer les projets suivants :
- « Les gènes modificateurs de la mucoviscidose : nouveaux phénotypes et pharmacogénétique »
piloté par le Professeur Harriet CORVOL — Hôpital St Antoine (Paris) (Génétique)Budget AP2025 : 79 144 €
Une des caractéristiques de la mucoviscidose est son hétérogénéité clinique ne pouvant être expliquée ni par les mutations du gène CFTR, ni par les facteurs de l’environnement. En effet, certains patients ayant les mêmes mutations de CFTR et/ou un environnement similaire peuvent avoir des atteintes de sévérité très variable. Cette observation conduit à suggérer l’influence de gènes, autres que CFTR, appelés « gènes modificateurs ».
En 2025, le projet, dans la continuité des précédents, visait à identifier les facteurs génétiques et climatiques susceptibles d’influencer de nouveaux phénotypes, ou l’infection à Pseudomonas aeruginosa.
- Di-T-CAP, consortium CFTR piloté par le Docteur Fabrice LEJEUNE
Budget AP2025 : 70 478 €
Concernant les mutations d’épissage dont Blanche est atteinte, deux stratégies ont été étudiées :
La 1ère approche est l’édition du génome consistant à utiliser des outils ayant une action très précise et fine pour corriger les anomalies génétiques au niveau du gène CFTR. Cette stratégie est adaptée à toutes les formes de mucoviscidose.
La 2ème approche consiste à utiliser des courtes séquences d’ADN, appelées oligonucléotides anti-sens, se liant de façon spécifique à l’ARN codant CFTR (copie de l’information génétique utilisée pour la fabrication de la protéine) afin d’en modifier sa lecture et ainsi corriger l’anomalie. Cette stratégie est adaptée aux mutations d’épissage, mais peut aussi être appliquée à certaines mutations non-sens.
- « Correction de l’ARN messager CFTR par oligonucléotide antisens »
piloté par Gwendal DUJARDIN — Faculté de médecine (Brest)Budget AP2025 : 9 984 €
L’approche consiste à utiliser des courtes séquences d’ADN ou d’ARN, appelés oligonucléotides anti-sens, se liant de façon spécifique à l’ARN codant CFTR (copie de l’information génétique utilisée pour la fabrication de la protéine) afin d’en modifier sa lecture et ainsi corriger l’anomalie. Cette stratégie est adaptée aux mutations d’épissage, mais peut aussi être appliquée à certaines mutations non-sens.
Au cours des prochaines semaines, le Conseil scientifique de Vaincre la Mucoviscidose nous remettra le compte-rendu des recherches financées en 2025. Sur la base de ces résultats et des dons récoltés au cours de l’année, nous déciderons de poursuivre le financement de ces projets et/ou, si les moyens le permettent, d’en soutenir de nouveaux.
En nous aidant à financer des projets tournés vers l’avenir, vers des solutions qui n’existent pas encore mais que la science dessine peu à peu, vous nous donnez la force d’y croire.
À tous ceux qui nous lisent, nous soutiennent et gardent Blanche dans leurs pensées, nous disons : Merci. Merci du fond du cœur. Votre fidélité et votre générosité nous portent et nous avançons tous ensemble.
Espérant vivement pouvoir compter sur vous en 2026, Blanche et ses trois frères se joignent à nous pour vous souhaiter de très belles fêtes de fin d’année, pleines de douceur et de lumière.
Avec toute notre affection et notre gratitude,
Marc et Quiterie
Fonds Blanche-VLM
